Világszerte több száz olyan hatóanyaggal kezelnek betegeket, amit még nem nyilvánítottak gyógyszerré, vagy egy adott betegségtípusban történt használatot követően szeretnének más betegségfajtában is alkalmazni. A klinikai vizsgálatok egyik fő célterülete az onkológia: hazánkban is sok onkológiai osztályon kezelnek betegeket gyógyszervizsgálat keretében. Azoknak ajánlják fel a részvételt, akik beleillenek az adott hatóanyagnál megjelölt szigorú kritériumrendszerbe, s a rutin kezeléshez képest előnyük származhat a részvételből. A jövőben egyszerűsödhet a gyártók és az intézetek közötti szerződéskötés, így még több vizsgálat indulhat Magyarországon. Ez a társadalombiztosításnak is előnyös, mert a gyógyszervizsgálat keretében folytatott terápiák és azokhoz kapcsolódó kontrollvizsgálatok költségét a gyártók állják.
Ahogyan egy új hatóanyag vagy új kombináció halad a hivatalos törzskönyvezés, azaz gyógyszerré minősítés felé, úgy válik hozzáférhetővé egyre több beteg számára. Amikor egy hatóanyag eljut az emberi kipróbálás szakaszába, négy fázison halad keresztül.
A fázis I-es szinten általában csak néhány tucatnyi egészséges önkéntes vesz részt, hogy az új készítmény hatásmechanizmusának sajátosságait, tolerálhatóságát, mellékhatásait vizsgálják. Daganatellenes hatóanyagokat rendszerint nem lehet egészségeseknek adni, ezért az onkológiában összevont fázis I-II vizsgálatokkal kezdődhet el a klinikai gyógyszervizsgálat. Fázis II-es szinten már több száz olyan beteg megkaphatja a hatóanyagot, akinek a kezelését majd a reménybeli gyógyszer célozza. Értékelik, hogy hatékony-e, tovább elemzik biztonságosságát, vagyis a rövid távú mellékhatásokat és kockázatokat. Fázis III-as vizsgálatokba már világszerte akár több ezer beteget is bevonnak egy időben, hogy az addig megszerzett tapasztalatokat továbbiakkal egészítsék ki, amelyek alátámasztják, hogy a kezelés javítja az adott betegség kezelhetőségét, a betegek életkilátásait, életminőségét. (Bármely fázisról van szó, a részvétel önkéntes, részletes tájékoztatás előzi meg, s bármikor fel is függeszthető a beteg részéről.)
Ha a vizsgálatok bebizonyították, hogy az új hatóanyag előnyt jelent a korábban alkalmazotthoz képest, megtörténik a gyógyszerré minősítés. (Ettől még nem biztos, hogy elérhetővé is válik a betegek számára szélesebb körben, mert ahhoz az egyes országokban társadalombiztosítási finanszírozásra is szükség van.) A gyógyszerré minősítést követő IV-es fázis célja, hogy immár nem vizsgálati körülmények között, hanem a mindennapos gyakorlati használat során minél több tapasztalatot gyűjtsenek, s finomítsák a dozírozást vagy hatékonyabban menedzseljék a mellékhatásokat.
Beválasztási kritériumok
Ha elindul egy hatóanyag klinikai vizsgálata, szigorúan meghatározott kritériumok szerint keresik a betegeket: számít a betegség stádiuma, típusa, szövettana, egyre gyakrabban a molekuláris diagnosztikai jegyei, a beteg általános állapota, kísérőbetegségei, a korábban kapott gyógyszerek. A bevont betegeknek tehát a lehető legtöbb tényezőt tekintve közel azonos paraméterekkel kell rendelkezniük, hogy az eredmények összehasonlíthatók legyenek. Ez is az oka, hogy egy-egy gyógyszervizsgálatot egyszerre számos országban, egymással párhuzamosan indítanak el, hogy belátható időn belül összegyűljön elég számú résztvevő ahhoz, hogy a kezelések tapasztalataiból az egész világra érvényes következtetéseket lehessen levonni.
Mivel betegbeválasztási időszakban az intézeteknek minél előbb találniuk kell elegendő számú olyan résztvevőt, aki megfelel a paramétereknek, a kezelőorvosok általában tájékoztatják azon betegeiket, akiknek a diagnózisuk alapján esélyük lehet az adott kórházban aktuálisan futó vizsgálatban való részvételre. Ettől függetlenül érdemes lehet rákérdezni a kezelőorvostól vagy az osztályvezető főorvostól, van-e folyamatban vagy várható-e a közeljövőben olyan vizsgálat, amelybe esély lehet bekapcsolódni.
Kereshető kutatások
Arra is van már precedens, hogy nem klinikai vizsgálatokhoz keresnek betegeket, hanem egy daganatos beteg molekuláris diagnosztikával kiegészített komplett lelete alapján, személyre szabottan térképezik fel számára azt, hogy a világban valahol zajlik-e olyan kutatás, amelybe az adott páciens bekapcsolódhat. Az idehaza csak az állami ellátáson kívül elérhető szolgáltatás esetében persze kérdés, mennyire tudja hasznosítani a beteg az információt például egy másik országban, netán másik kontinensen zajló klinikai gyógyszervizsgálatról.
A hazai onkológiai centrumok egy része a folyamatban lévő vizsgálatait közzéteszi a Magyar Klinikai Onkológiai Társaság mkot.hu címen elérhető honlapján a „Klinikai vizsgálatok” menüpont alatt, ahol intézményenkénti és betegségtípusonkénti lista is elérhető. A lajstrom nyílt, ám csak a protokollok magyar vagy angol nevét tartalmazza, ezért laikusok számára nehezen értelmezhető, viszont a kezelőorvos vagy akár a háziorvos segítséget nyújthat a tájékozódásban. Ugyanez igaz a nemzetközi www.clinicaltrials.gov adatbázis esetében, amely a magyar és a külföldi kutatásokat egyaránt lajstromba szedi.
Tudomány és szerencse
A klinikai vizsgálatokba bevont betegek közül nem kap mindenki új hatóanyagot. Az úgynevezett „kettős vak” vizsgálatokban sem az orvos, sem a beteg nem tudja, hogy az adott páciens a kezelt csoportba került vagy az új hatóanyagot nem kapó kontrollcsoporba – erre az elkülönítésre azért van szükség, hogy objektíven le lehessen mérni a kipróbálás alatt lévő szer hatékonyságát.
Alapszabály ugyanakkor: csak olyan klinikai vizsgálatban való részvételt lehet felajánlani egy betegnek, amelynek eredményéből nagy valószínűséggel nemcsak az orvostudomány, hanem ő maga is profitálhat. Azaz semmiképpen sem kerülhet egy páciens rosszabb helyzetbe annál, mintha a normál protokoll szerinti kezelést kapja. Tehát aki végül kontrollcsoportba kerül és nem jut új hatóanyaghoz, azt a terápiát így is megkapja, amelyet a vizsgálaton kívül megkapott volna – emellett pedig a protokollban előírtnál rendszerint szorosabb orvosi kontrollt biztosítanak számára.
