Orvosok és betegek számára is nyilvánossá és kereshetővé tette a Magyar Klinikai Onkológiai Társaság (MKOT), hogy a magyarországi onkológiákon hol milyen daganatos betegségtípusokban zajlanak olyan klinikai gyógyszer- vizsgálatok, amelyek során a vizsgálatba bevont betegek esetenként olyan hatóanyagokhoz is hozzájuthatnak, amelyek még nem részei a rutin kezeléseknek. Eddig ezek az információk jobbára informális úton voltak csak elérhetők. Ugyan a közzétett adatok laikusként, orvosi segítség nélkül nemigen értelmezhetők, ennek ellenére a kezdeményezés hozzá- segítheti a betegeket az átfogóbb tájékozódáshoz és a lehetőségeik megismeréséhez, a vizsgálatokat végző intézményeket pedig ahhoz, hogy minél rövidebb idő alatt elegendő számú beteget tudjanak bevonni a kutatásokba.
A Magyarországon a rákbetegek bevonásával futó onkológiai klinikai gyógyszervizsgálatok betegségtípusok szerint csoportosított, folyamatosan bővülő listáját tette közzé a Magyar Klinikai Onkológiai Társaság (MKOT) a honlapján. A lajstromban az adott kutatás hivatalos megnevezése és helyszíne szerepel, a betegeknek és családtagoknak kezelőorvosuk tud segíteni a vizsgálatok címeinek értelmezésében.
Miután a rákkutatás az egyik legdinamikusabban fejlődő tudományterület, az onkológiai osztályokon nemcsak a jelen gyógyszereit alkalmazzák, hanem a jövő gyógyszereit is folyamatosan tesztelik. A klinikai hatóanyag-vizsgálatok teremtik meg a lehetőségét annak, hogy egy beteg akár évekkel korábban hozzájusson olyan hatóanyagokhoz vagy hatóanyag-kombinációkhoz, amelyek a rutin gyógyításba csak évek elteltével kerülhetnek majd be. Egy onkológiai centrum rangjának elismerését is jelenti, ha minél több klinikai kutatás elvégzésére kérik fel a szakorvosait.
Ahogyan világszerte, úgy hazai kórházakban és klinikákon is sok klinikai vizsgálat zajlik, igaz nagyon eltérő arányokban: vannak osztályok, ahol a betegek elenyésző százalékának tudnak felajánlani részvételt, máshol egyes betegségtípusokban a páciensek többségét klinikai vizsgálat keretében kezelik. Eddig viszont a betegek és hozzátartozók nem tudtak tájékozódni arról, s a szakorvosok is csak informális úton, szakmai és baráti kapcsolataikon keresztül, hogy melyik intézményben milyen vizsgálatok zajlanak – ezeket ugyanis minden osztály és klinika saját maga szervezi. Ezen az átláthatatlan helyzeten igyekszik változtatni az MKOT, amely elkezdte összegyűjteni és nyilvánosan közzétenni, hogy aktuálisan hol milyen kutatás zajlik az országban.
Több kutatás, több eredmény
Eddig nem létezett olyan nyílt adatbázis, amelyből bárki tájékozódhatott volna az idehaza futó klinikai onkológiai gyógyszervizsgálatokról. Pedig az orvosoknak és a betegeknek is országszerte fontos tudniuk, hogy egy adott betegségtípus adott stádiumában van-e Magyarországon olyan kutatás folyamatban, amelybe bekapcsolódva javulhatnak az életkilátásaik. Az átláthatóság és a közzététel nemcsak a betegeknek, de a vizsgálatot végző osztályoknak és a gyógyszergyártóknak is érdeke, hiszen ezáltal rövidebb idő alatt rátalálhatnak egy vizsgálati folyamat elindításához szükséges megfelelő számú páciensre, másrészt többen figyelemmel kísérhetik a kutatások eredményeit is.
A klinikai kutatásokat közvetlenül nem érintik a gyógyszerkassza megszorításai vagy a diagnosztikai várólisták sem, mivel a kutatásokat és az azokhoz kapcsolódó szoros diagnosztikai kontrollokat rendszerint a hatóanyagot kifejlesztő cégek kezdeményezik, így minden felmerülő költséget azok állnak. E készítmények alkalmazása tehát nem kerül pénzbe az Országos Egészségbiztosítási Pénztárnak, sőt a vizsgálattal járó többletmunka és adminisztráció bevételt is generál az onkológiai osztályoknak.
Egy készítmény vizsgálata nem ritka, hogy világszerte akár több száz kórházban és klinikán is egyszerre zajlik, hogy minél rövidebb idő alatt meglegyen a továbblépéshez szükséges esetszám. Előfordulnak egy-egy országra vagy régióra koncentrált kutatások is, ám a kontinenseken átívelő, úgynevezett multicentrikus vizsgálatoknak nemcsak a nagyobb esetszám az előnye. Általuk meggyőződhetnek arról, van-e helyi jellegzetességből (népesség típusa, éghajlat, életmód, kulturális különbségek) adódóan különbség a hatékonyságban. A tapasztalatokat folyamatosan összesítik, statisztikailag elemzik, az eredményeket publikálják, tudományos fórumokon megvitatják.
Betegbiztonsági előírások
A „klinikai vizsgálat” kifejezés tehát olyan gyógyszerteszteket takar, amelyek során a számos vizsgálati körben már biztonságosnak ítélt készítményeket immár betegek is megkapják. A hosszú éveken át fejlesztett és sok-sok próbát kiállt hatóanyagok működését figyelik meg, mielőtt azokból hivatalosan is gyógyszer válna.
A vizsgálatok során válik bizonyítottá, hogy a készítmények valóban elég hatékonyak-e ahhoz, hogy hivatalosan elismert, s a betegeknek a jövőben rutinszerűen adható gyógyszerek váljanak belőlük. Mielőtt egy új ható- anyag-kombinációt a betegeknek felajánlanának, annak számos, rendkívül szigorú biztonsági kritériumnak kell megfelelnie. Több száz oldalas nemzetközi dokumentáció, tudományos és etikai bizottságokat megjárt engedélyezési eljárás előz meg minden klinikai vizsgálatot. Egy hatóanyag hozzáférhetőségét csak akkor terjesztik ki nagyobb betegkörre, ha egy korábbi fázisban, szűkebb körben hitelt érdemlően bizonyítani tudták biztonságosságát és hatékonyságát, illetve hogy megéri az addigi terápiát felváltani vagy kiegészíteni az újjal. Minden esetben mérlegelik a kockázatokat és az optimális esetben várható előnyöket is: világszerte nagyon szigorúan vett etikai és szakmai szabály, hogy csak azoknak a betegeknek ajánlják fel a részvétel lehetőségét, akiknél a szakorvosok úgy értékelik, hogy számukra előnyt jelenthet az, ha az egyébként is alkalmazott készítmények mellett lehetőséget kapnak egy újabbat is kipróbálni. Miként minden terápiára, a klinikai vizsgálatban alkalmazott kezelésekre is igaz: a várható hozadéknak nagyobbnak kell lennie, mint a felvállalt kockázatnak.
A bekapcsolódás természetesen önkéntes, s a beteget mindenről részletesen felvilágosítják. Az, hogy valaki részese lehet-e egy vizsgálati folyamatnak, nem az orvosok jó szándékán múlik: a nemzetközi gyógyszervizsgálatokban szigorú kritériumokat támasztanak, hogy mely beteget szabad bevonni egy adott programba. Ezt befolyásolja a daganat szövettani diagnózisa, a betegség stádiuma, a beteg általános állapota és társbetegségei, a korábban kapott gyógyszerek, illetve az, ahogyan azokra a szervezete reagált. Minderre egyrészt betegbiztonsági okokból van szükség, másrészt amiatt, mert csak azonos betegségtípusban és stádiumban lévő páciensek esetén kivitelezhető a hatékonyság összehasonlító elemzése.
Kiterjesztett alkalmazás
Egy készítmény akkor válhat gyógyszerré, ha a betegek körében bizonyítottan kedvező hatást fejt ki, azaz – típusától függően – hozzájárul a daganatmentesség eléréséhez és fenntartásához, javít az életminőségen, késleltetni képes az állapotrosszabbodást, illetve növelni tudja a teljes túlélést.
Az, hogy egy gyógyszer hatékony egy ráktípus esetén, nem jelent univerzális alkalmazhatóságot, hiszen egy-egy daganatfajtán belül is számos módosító tényező merülhet fel, ami befolyásolja egy kezelés sikerét. Ha egy már bevezetett gyógyszert az eredetitől eltérő betegségtípusban (például vastagbélrák mellett tüdőrákban, vagy előrehaladott daganatos folyamat mellett áttét nélküli pácienseknél), esetleg a korábbitól eltérő terápiás protokoll szerint akarnak alkalmazni, először ehhez is klinikai vizsgálatokkal kell bizonyítani az új kezelési terv hatékonyságát. A terápiás protokoll bővítéséhez is összehasonlító vizsgálatokra van szükség, hogy bizonyságot szerezzenek a terápia kiterjesztésének – gyakorlati kutatások nélkül csak feltételezett – előnyeiről.
Betegségtípusok és onkológiák. A www.mkot.hu/klinikai-vizsgalatok oldalon jelenleg agydaganatos, emlőrákos, fej-nyaki daganatos, GIST betegségben szenvedő, gyomorrákos, hasnyálmirigyrákos, hematológiai daganatos, májdaganatos, petefészekrákos, prosztatarákos, vastagbélrákos és vesedaganatos megbetegedésekben jelenleg folyó klinikai vizsgálatok lajstroma olvasható. Az internetes oldalon eddig a fővárosból az Egyesített Szent István és Szent László Kórház, az Uzsoki utcai Kórház, a Szent Margit Kórház, a Szent Imre Kórház, a vidéki nagyvárosok regionális intézményei közül a Szegedi Tudományegyetem Onkoradiológiai Központja, a Kecskeméti Onkoradiológiai Centrum és a kaposvári Kaposi Mór Oktatókórház tette közzé az aktuálisan futó onkológiai klinikai vizsgálatait. Az MKOT folyamatosan fogadja az adatokat, tölti fel az adatbázisát, s várja a kórházi és klinikai osztályoktól, valamint a gyógyszergyártóktól az újabb információkat, hogy minél teljesebb körű kutatási összesítést szolgáltathasson a betegek és a szakorvosok számára.
Kapcsolódó cikkek:
Klinikai vizsgálatokban kapják meg a betegek először a legújabb terápiákat
Országos körkép: rákkutatás a betegek részvételével (5.)
Országos körkép: rákkutatás a betegek részvételével (4.)
Országos körkép: rákkutatás a betegek részvételével (3.)
Országos körkép: rákkutatás a betegek részvételével (2.)
Országos körkép: rákkutatás a betegek részvételével (1.)
Gyógyszerfejlesztés: küzdelem az idővel
Kemoterápia: sejtmérgektől a célzott kezelésekig
Nemzetközi összefogás a rákkutatásért
Kinek jusson korszerű gyógyszer?
