Tisztelt szerkesztőség! Mielőtt megírtam volna az újabb kérdésemet, ellenőriztem, hogy a keresőprogramjukban van-e ilyen irányú találat. Nem találtam…
Egy nagyon fontos, ám kényes kérdéssel fordulok önökhöz, mivel öt éven belül második nagyon közeli hozzátartozóm érintett, mint rákban szenvedő beteg. Bízni muszáj az onkológusban, mégis az az érzésem, hogy megsértődne a hozzátartozóm kezelőorvosa, ha azt kérném tőle, hogy az általa választott kemoterápiás kezelés helyett keressen olyan szert vagy szereket, melynek alkalmazásáról – személyre szóló méltányossági alkalmazásáról – az Országos Gyógyszerészeti Intézet dönthet 8 napos elbírálási határidővel.
Egy cikkben azt olvastam, hogy a kb. 11.000 beadott kérelem egytizede volt rákgyógyításhoz köthető a Gyógyszerészeti Intézetnél. Kérdésem tehát: Önök szerint megbántjuk-e az onkológusunkat, ha megkérjük, hogy kérésünket tolmácsolja az OGYI felé?
Na igen, de milyen kérésünket? Honnan tudhatjuk, hogy éppen mely gyógyszerek vannak engedélyeztetés alatt az OGYI-nál? Nekem az az érzésem, hogy az onkológusok többsége nem szereti azt, ha a beteg pl. kísérleti gyógyszerprogramokról érdeklődik.
Laikusként hogyan tudhatnám meg azt, hogy milyen gyógyszerre van szüksége méltányossági alapon a közeli hozzátartozómnak azokon a gyógyszereken kívül, melyeket „nagy mennyiségben” írnak fel az onkológusok a betegeknek OGYI elbírálás nélkül?
A méltányossági – egyedi – elbírálás sok mindent jelenthet, pl. reményt a betegnek arra, hogy jobb ellátásban részesüljön.
Az onkológusok azokat a gyógyszereket alkalmazzák elsősorban, amelyek törzskönyvi engedéllyel (vagyis gyógyszerhatósági engedéllyel) rendelkeznek az adott országban, illetve indikációban (betegségtípusban).
A törzskönyvi engedély ugyanakkor nem jelent automatikusan finanszírozást is. Az, hogy a külföldi vagy hazai egészségbiztosítók a törzskönyvezett gyógyszerek közül mit finanszíroznak, vagyis mi érhető el a beteg számára kedvezményesen vagy ingyen, az országonként változik.
Törzskönyvi engedélyt az a gyógyszer kap, bizonyos betegségek bizonyos stádiumaira törzskönyvezve, amelyről nagy (több száz vagy sok ezer beteget értékelő) klinikai gyógyszervizsgálatokban (az Ön levelében írt kifejezéssel élve gyógyszerprogramokban) bebizonyították, hogy az adott betegség adott stádiumában hatékony. Rákgyógyszereknél a műtét utáni terápiára törzskönyvezett kezeléseknél ez azt jelenti, hogy a szer bizonyítottan csökkenti a kiújulás kockázatát és/vagy megnyújtja a betegség kiújulásáig eltelt időt. Áttétes betegségeknél legtöbbször azt bizonyítják, hogy megnyújtja a progressziómentes túlélést (vagyis azt az időt, amíg a betegség nem rosszabbodik) vagy megnyújtja a teljes túlélést. Mindemellett a hatásossági paraméterek mellett a gyógyszernek relatíve biztonságosnak is kell lennie, vagyis olyan készítménynek, amelynek mellékhatásait a betegek tolerálják (tűrik). Tehát általánosságban az mondható, hogy a betegek számára általában azok a gyógyszerek érhetők el támogatott formában, amelyeknél igazolt a hatékonyság és a biztonságosság.
Vannak úgynevezett méltányossági gyógyszertámogatási formák is. Amire levelében feltételezésünk szerint gondol, az az úgynevezett egyedi méltányossági kérelem. Egyedi méltányossági kérelmet az Országos Egészségbiztosítási Pénztárhoz (OEP) lehet benyújtani, olyan gyógyszerekre, amelyek rendelkeznek vagy nem rendelkeznek törzskönyvi engedéllyel, s az OEP-től ezeknek a költséges szereknek a finanszírozását kérik, vagyis ártámogatást az adott készítményhez, illetve bizonyos esetben külföldön történő, szakmailag indokolt kezelés támogatásához. A „méltányossági kassza” felhasználását jogszabályok határolják be, s ez a kassza része az egész egészségügyi költségvetésnek, meghatározott évi összegből működik. A szokásos módon nem finanszírozott készítmények és kezelések támogatására áll ez az összeg rendelkezésre. A rosszindulatú daganatos betegségek kezelésére alkalmazott gyógyszerek ára általában igen magas, a betegek anyagi lehetőségét az esetek döntő többségében meghaladja, s bizonyos orvosszakmailag indokolható esetekben innen kérhető támogatás a gyógyszerek árához. Minderről az Országos Egészségbiztosítási Pénztár (OEP) dönt, szakértői segítséggel.
Bizonyos, akár egyedi méltányossági kérelemmel támogatható gyógyszereknél szükség van egyedi import engedélyre is, ha nincs hazánkban elérhető törzskönyvezett készítmény. Ezt az egyedi import engedélyt az Országos Gyógyszerészeti Intézet (amely ma a GYEMSZI-n belül működik) adhatja ki.
Van még olyan gyógyszer alkalmazási forma, amihez szintén külön engedélyek szükségesek. Ez az úgynevezett indikáción kívüli (angol eredetű szóval off-label) gyógyszerrendelés, amikor egy adott gyógyszerkészítményt az alkalmazási leírásában (azaz törzskönyvi engedélyében, angolul label) nem szereplő betegségben vagy betegségstádiumban, adagban, életkorban stb. kívánnak alkalmazni.
Ilyenkor a beteggel kapcsolatos, a jogszabályokban megadott formanyomtatványokon lehet a kérelmet benyújtani az Országos Gyógyszerészeti Intézetnek, s be kell küldeni azokat a szakirodalmi adatokat, cikkeket, tudományos közleményeket is, amelyek alapján a kérelmező orvos azt gondolja, hogy az adott beteg adott betegségében hasznos és indokolt lehet a kérelmezett kezelés. Az Országos Gyógyszerészeti Intézetben születik döntés az adott gyógyszer adott betegségben történő alkalmazhatóságáról. Ezen engedély birtokában adhatja be csak az orvos a törzskönyvtől eltérő kezelést. Mivel az ilyen kezelések nem képezik a szokásos gyógyszertámogatás részét, a kezelést vagy a betegnek kell kifizetnie, vagy méltányossági kérelemmel fordulhat az OEP-hez, az OGYI szakvélemény birtokában.
Levelében még említi a klinikai vizsgálatokat és nem törzskönyvezett készítményeket. Nem törzskönyvezett készítményekhez a klinikai vizsgálatokban lehet hozzájutni. Azt, hogy egy adott betegség adott stádiumában használható gyógyszerrel éppen zajlik-e olyan klinikai vizsgálat az adott onkológiai centrumban, amely a konkrét beteget érintheti, erről a kezelőorvos tud tájékoztatást adni, s esetlegesen arról is, hogy más intézetben van-e ilyen vizsgálat, s abba éppen vonnak-e be betegeket (vagy már elindult a vizsgálat korábban).
Tudni kell, hogy egy átlagos onkológiai vizsgálatot a világon több tucat vagy több száz vizsgálóhelyen indítanak párhuzamosan, Magyarországon egyszerre 5-10 vizsgálóhelyen általában. Tehát egy adott, a konkrét betegnek az adott stádiumban esetleg megfelelő klinikai vizsgálat nincs minden onkológiai centrumban. Sajnos ma (2011. október) nincs átfogó magyar adatbázis, hogy milyen vizsgálatok mely onkológiai centrumban zajlanak, illetve „nyitottak” vagyis vonnak be éppen betegeket.
Azt, hogy milyen gyógyszerek vannak hatósági engedélyeztetés alatt, csak részben ismerik az onkológusok is. A hatósági engedélyezés gyakran már centrálisan, tehát központilag az Európai Unióban történik meg, ez az EMA, vagyis az European Medicines Agency jogköre. Ez nem egy néhány napos folyamat, sokkal inkább több hónapos, éves értékelési folyamat, amikor már rendelkezésre állnak a gyógyszerjelölttel (reménybeli gyógyszerrel) kapcsolatos klinikai vizsgálatok döntő többségének eredményei is. Ha az EMA törzskönyvez egy terápiát egy adott indikációra, az Európa-szerte érvényes.
Nem törzskönyvezett készítményekhez tehát a klinikai vizsgálatokban lehet jutni, e klinikai vizsgálatokról országos cikksorozatunkban is beszámoltunk korábban, e beszámolókat eléri a kapcsolódó cikkek között. Nem gondolnánk, hogy az onkológusokban ellenérzést keltene az, ha egy beteg klinikai vizsgálati részvétel lehetőségéről érdeklődik, de a hazai teljes adatbázis hiánya miatt egyes onkológusok nehezen, sokszor csak személyes kapcsolatok, számtalan telefonhívás lebonyolításával juthatnak adathoz más városokban, más centrumban zajló vizsgálatokról. Ha egyáltalán aktuálisan van az adott betegséget érintő vizsgálat az országban…
Visszatérve a levelében leírt, szűkebben vett kérdésre: az onkológus kezelőorvos elsősorban azokat a készítményeket alkalmazza, amelyek törzskönyv szerint is igazoltan hatásosak és támogatottak is. Vannak olyan rosszindulatú betegségek, amelyekben nincsenek törzskönyvezett gyógyszerek, a betegnél már nem vagy kevésbé hatnak a törzskönyvezett és támogatott gyógyszerek, ekkor a fentebb leírt többféle módon lehet a beteg számára kezelést biztosítani, ha azok közül valamelyik is valószínűleg előnyös.
Ugyanakkor levelét olvasva az volt az érzésünk, hogy keveredés van az OEP és az OGYI jogköreit illetően, ezért is írtunk részletesebb választ. Tudni kell azt is, hogy az egyéni méltányosság nem vehető bármire igénybe, hiszen ahogy írtuk, az erre felhasználható összeg is limitált. A méltányosság nem azt jelenti, hogy emberbaráti vagy humanitárius okból adják meg ezeket a kezeléseket, sokkal inkább azt jelenti, hogy alaposabb onkológiai, szakértői átgondolás alapján igyekeznek egyedi esetekben orvosszakmailag alátámasztott döntéseket hozni.
Nem biztos, hogy a méltányossági (egyedi) elbírálás biztos reményt ad a betegnek arra, hogy – ahogyan írta levelében – jobb ellátásban részesüljön. Az egyes betegségekben a szokásosan alkalmazható és finanszírozott kezeléseken túl a helyi onkológusok, onkoteamek (onkológiai munkacsoportok) látják át a legjobban, hogy érdemes-e a szokásos, szakmailag leginkább alátámasztott kezelések után valamilyen egyéni gyógyszerhez jutási úton gyógyszert kérvényezni a betegnek.
Kapcsolódó cikkek:
Tűzmadár Ház: rákkutatás a betegek bevonásával
Rákkutatás a betegek részvételével (5.)
Rákkutatás a betegek részvételével (4.)
Rákkutatás a betegek részvételével (3.)
Rákkutatás a betegek részvételével (2.)
Rákkutatás a betegek részvételével (1.)
Gyógyszerfejlesztés: küzdelem az idővel
Kemoterápia: sejtmérgektől a célzott kezelésekig
Nemzetközi összefogás a rákkutatásért
Kinek jusson korszerű gyógyszer?
Onkológiai kislexikon (7.): Rákgyógyszer-kutatások
Rákgyógyszerek: nem méltányos sokat várni
