A gyógyszerek fejlesztése és engedélyeztetése során a vakcinákkal szemben támasztott biztonságossági követelmények a legszigorúbbak, mivel a védőoltásokat általában egészséges emberek, gyakran gyermekek kapják. A megfelelően magas átoltottság és annak fenntartása csak a gyakorló orvos által az oltások biztonságosságáról és hatékonyságáról nyújtott hiteles tájékoztatás segítségével érhető el.
A vakcinák biztonságosságát a törzskönyvezés előtti szigorúan szabályozott preklinikai és klinikai vizsgálatok, majd pedig a forgalomba hozatal utáni folyamatos felügyelet garantálja. Amint arról a Medical Online cikke is beszámol, csak a legbiztonságosabb, leghatékonyabb vakcinákat használhatják fel. A védőoltások biológiai termékek, tágabb értelemben élő szervezetből származó biofarmakonok, biológiai hatásokkal, így 100 százalékos hatékonyságú és biztonságosságú vakcina nem létezik.
Klinikai vizsgálatok
Egy vakcina innovációja rendkívül erőforrás- és költségigényes folyamat, egy gyógyszermolekula-jelölt sikeres piaci bevezetésének valószínűsége felettébb csekély: az alapkutatás során indult 10.000 molekulából körülbelül 15 jut el preklinikai stádiumig, 5 jut el fázis I vizsgálatokig és mindössze egy kerül piacra, 8-12 év fejlesztési időszak elteltével.
A preklinikai vizsgálati fázis (2-5 év) sikeres lezárásával kezdődhet el a vegyület humán fázis I vizsgálata. Magyarországon embereken végzett klinikai vizsgálat 1994. január 1. óta csak nemzetközi etikai és tudományos követelményrendszer alapján történhet (tervezés, kivitelezés, dokumentálás, jelentés, értékelés). Az így, szigorúan tudományosan kontrollált eszközökkel (Good Clinical Practice) végzett klinikai vizsgálatok biztosítják a vizsgálati alany egészségének, jogainak védelmét, a biztonságosságot és az eredmények valós voltát, hitelességét, reprodukálhatóságát.
A klinikai farmakológiai vizsgálatok első három fázisa (fázis I-III) a forgalomba hozatal előtt, a fázis IV vizsgálatok pedig törzskönyvezés után zajlanak. Fázis 0 vizsgálat alatt („microdose clinical study”) kisszámú önkéntes (6-10 fő) bevonásával végzett korai farmakokinetikai vizsgálatot értünk. A fázis I vizsgálatok során a biztonságosság, a tolerálhatóság tanulmányozása folyik 10-80 egészséges önkéntes személy részvételével.
Dóziskereső jellegű, pár száz emberen végzett vizsgálat a fázis II vizsgálat: a farmakodinamikai tulajdonságok részletesebb megismerése mellett a terápiás hatékonyság feltérképezését is szolgálja.
A multinacionális, interkontinentális fázis III vizsgálatok a leghosszabbak és legköltségesebbek: a terápiás válasz felmérése, a kockázat-haszon arányának értékelése történik több dózis alkalmazásával, néhány ezer fő bevonásával.
Utánkövetés
Annak ellenére, hogy a korszerű technológiai módszerekkel, a szigorú biztonsági és ellenőrzési előírásoknak megfelelően gyártott vakcinák végigmentek az engedélyeztetési procedúrán, szükség van a forgalomba került gyógyszerek utánkövetéses vizsgálatára. A klinikai vizsgálatokból származó adatok – a kis esetszám miatt (néhány ezer fő) – korlátozott információt szolgáltatnak a ritka mellékhatásokkal kapcsolatban.
A hatósági jóváhagyás előtti klinikai vizsgálatok szigorú beválogatási feltételeket alkalmazhatnak, a vizsgálatokból kizárhatnak bizonyos csoportokat (pl. idősek, krónikus betegségben szenvedők, gravidák). A valós élethelyzetekben történő (esetleg véletlen) felhasználás további lényeges információt nyújthat.
A biztonságos oltóanyag (és ennek megfelelő, széleskörű kommunikációja) elengedhetetlen feltétele a lakosság védőoltások iránti bizalmának. A betegek nagy része szerencsére soha nem találkozott a védőoltással megelőzhető betegségek döntő többségével (vagyis nincs kellő, hiteles információjuk), így nem hajlandók semmilyen kockázatot elfogadni a védőoltásokkal kapcsolatban. A jelentősen csökkent esetszám miatt az oltások mellékhatásai veszélyesebbnek tűnnek, mint maga a megelőzött betegség. Pedig a védőoltással megelőzhető betegségek esetében (pl. morbilli, poliomielitisz, diftéria, pertusszisz, tetanusz) az immunizáció nyújtotta előnyök messze felülmúlják az oltással járó kockázatot.
A megfelelően magas átoltottság és annak fenntartása csak a gyakorló orvos által az oltások biztonságosságáról és hatékonyságáról nyújtott hiteles tájékoztatás segítségével érhető el.
Kapcsolódó cikkek:
Gyógyszerfejlesztés: küzdelem az idővel
Védőoltás a méhnyakrák ellen
Hosszabb élet a gyógyszerek által
Nemzetközi összefogás a a rákkutatásért
Kinek jusson korszerű gyógyszer?
