A rák genetikai eredetű betegség. E megállapítást sokan – helytelenül – úgy értelmezik, hogy a genetikai háttér minden esetben öröklöttséget jelent, holott ez nem így van: a daganatos betegségeknek csak egy kisebb hányadában bizonyított az örökölhetőség. De akkor hogyan lehet genetikai eredetről beszélni?
Prof. dr. Tímár József, a Semmelweis Egyetem II. számú Patológiai Intézetének igazgatója a Rákgyógyítás.hu portálnak ezt úgy magyarázta: a rák genetikai eredete azt jelenti, hogy a normál sejtek génjeiben az életünk során bennünket ért hatások következtében – tehát nem, illetve kisebb arányban „eleve elrendelten” – hibák, mutációk keletkeznek. E mutációk következtében ugyan sokszor életképtelen sejtek jönnek létre, vagy az immunrendszer felismeri és elpusztítja a hibás sejteket, viszont, ha elég nagy számban keletkeznek génhibák (például az életkor, az életmód, a káros szenvedélyekkel a szervezetbe jutó méreganyagok, a környezeti károsító tényezők, a stressz vagy valamilyen rákkeltő fertőzés miatt), akkor előbb-utóbb életképes rosszindulatú – tehát szétterjedni képes – sejthalmazok is létrejönnek.
A ráksejtek működése különbözik az egészséges sejtektől, például mert a génhibák következtében sosem áll le az „osztódj” parancs bennük, ezért korlátlanná válik a sejtek szaporodása, burjánzása. A molekuláris genetika célkitűzése a génmutációk azonosítása: egyre több genetikai hibát feltárnak, s egyre több célzott terápiás gyógyszer áll rendelkezésre ennek kihasználására.