Ahogyan egy hatóanyag vagy új kombináció halad a hivatalos törzskönyvezés, azaz gyógyszerré minősítés felé, úgy válik hozzáférhetővé egyre több beteg számára. Akár egy évtized is eltelhet, mire egy hatóanyag-jelölt a sejtkultúrás, szövettenyészeteken végzett, majd állatkísérletes tanulmányok után egyáltalán eljut fázis I-es szintre, amikor először tesztelik emberek bevonásával az adott szert. Ekkor még általában csak néhány tucatnyi egészséges önkéntes vesz részt, hogy az új készítmény hatásmechanizmusának sajátosságait, tolerálhatóságát, mellékhatásait vizsgálják.
Daganatellenes hatóanyagokat rendszerint nem lehet egészségeseknek adni, ezért az onkológiában összevont fázis I-II vizsgálatokkal kezdődhet el a humán gyógyszerfejlesztési folyamat. Fázis II-es szinten már több száz olyan beteg megkaphatja a hatóanyagot, akinek a gyógyítását célozzák. Azt értékelik, hogy hatékony-e a vizsgálati készítmény, tovább elemzik biztonságosságát, vagyis a rövid távú mellékhatásokat és kockázatokat. Fázis III-as vizsgálatokba már világszerte akár több ezer beteget is bevonnak egy időben, hogy az addig megszerzett tapasztalatokat továbbiakkal egészítsék ki, amelyek alátámasztják, hogy a kezelés valóban javítja-e az adott betegség kilátásait, a betegek gyógyulási, túlélési esélyeit, életminőségét. Ezt követően kerülhet sor egy hatóanyag törzskönyvezésére, azaz gyógyszerként való elismerésére, amelyet Amerikában és Európában is egy központi gyógyszerügyi hatóság (FDA és EMA) végez.
Amit az EMA gyógyszernek ismer el, az az Európai Unió minden országában gyógyszer. A gyógyszerré nyilvánítást követően folytatódó klinikai vizsgálatok már fázis IV-es szintnek számítanak, ekkor a széles betegkör számára elérhetővé vált terápiákat tovább figyelik világszerte, hogy minél több rövid-, majd hosszabb távú tapasztalat gyűlhessen össze, amelyek növelhetik a gyógyszer használatának biztonságosságát és hatékonyságát.
Ha egy hatóanyag gyógyszerré válik, az még mindig nem jelenti automatikusan, hogy elérhetővé is válik. Ezt követően az egyes országok egészségbiztosítóinak kell döntést hozniuk, hogy finanszírozzák-e a kezelést.
Magyarországon a betegszervezetek egyik legfőbb célkitűzése, hogy rövidüljön le az az esetenként akár több évig is tartó folyamat, amíg egy Európában központi hatósági törzskönyvet szerzett gyógyszer elérhetővé válik a hazai betegek számára is a társadalombiztosítási ellátásban.
