A citotoxikus (sejtekre mérgező hatású) hatóanyagokkal a cél a gyors sejthalál kiváltása, a minél gyorsabb tumorcsökkenés (regresszió) elérése. A citotoxikus gyógyszerek nem képesek válogatni (szelektálni) a sejtek között, az egészséges sejtekre is hatnak, ezért mellékhatásokat okoznak. A citotoxikus szerek fő hatása abban rejlik, hogy a ráksejteknek gyorsabb az anyagcseréjük, mint a normál sejteknek, ezért érzékenyebbek a sejtmérgekre. Így a kezelés hatására nagyobb károsodás éri a daganatos sejteket, mint az egészséges sejteket.
A citosztatikus kezelések (citosztatikumok) a gyorsan osztódó ráksejtek szaporodását gátolják. Elsődlegesen nem a tumorsejtek elpusztítására törekednek, hanem azoknak az osztódást serkentő jelátviteli rendszerét blokkolják, ezzel gátolják a terjedést. A citosztatikum kifejezést gyakran használják a kemoterápia szinonimájaként, ám a kemoterápiák általában több gyógyszer együttes adását jelentik (kombinációs terápiák), amelyek keretében citotoxikus és citosztatikus hatóanyagot egyaránt kap a beteg. A kombinált kemoterápiának a célja, hogy a gyógyszerek kiegészítsék, felerősítsék egymás hatását, és több ponton támadják a daganatsejteket.
A citotoxikus és citosztatikus vegyületek a gyorsan osztódó egészséges sejteket is károsítják. Ilyenek a vörös- és fehérvérsejtek, a szájban és az emésztőrendszer más részeiben lévő nyálkahártya sejtek, de a hajhagymák sejtjei is. Ebből erednek a jellemző mellékhatások is, amelyek ugyanakkor nem alakulnak ki egységesen mindenkinél és erősségük is változó: vérszegénység, fertőzésveszélyt hordozó neutropénia (a fehérvérsejtek számának csökkenése), étvágytalanság, hányinger, hányás, hasmenés, székrekedés és hajhullás alakulhat ki. A kemoterápia adagolásánál mindig meg kell találni azt az egyensúlyt, amivel a legnagyobb tumorcsökkenés érhető el úgy, hogy a mellékhatások a beteg számára – ha nehézségekkel is – elviselhető szinten maradjanak. Az emlőrák kezelésben alkalmazott kemoterápiás gyógyszerek kétségtelenül megviselhetik a szervezetet, viszont hozzájárulnak az életkilátások javításához. Kisebb a kiújulási arány azoknál a betegeknél, akik megkapják az indokolt kezeléseket, mint akik nem.
