Emlődaganatos nők tízezreit kezelik jelenleg is új hatóanyagokat felhasználó – vagy már használt gyógyszereket új kombinációkban alkalmazó – klinikai gyógyszervizsgálatok keretében szerte a világon, Magyarországon is rendszeresek az ilyen vizsgálatok.
Mielőtt egy új hatóanyagot gyógyszerként törzskönyveznek vagy egy már adott betegségtípusra bevezetett gyógyszert más betegségtípusra is engedélyeznek, a gyógyszergyártónak klinikai gyógyszervizsgálatokat kell végeznie, hogy bizonyítsa a készítmény biztonságosságát és hatásosságát. Akár egy évtized is eltelhet, mire számos laboratóriumi kontroll, majd állatkísérletek után egy új hatóanyagot először embereknél alkalmazhatnak.
A fázis I-es klinikai gyógyszervizsgálatokba alapesetben csak néhány tucat résztvevőt, egészséges önkéntest vonnak be, hogy teszteljék a hatóanyag tolerálhatóságát, mellékhatásait. Daganatellenes hatóanyagokat rendszerint nem lehet egészségeseknek adni, ezért az onkológiában jellemzőbb, hogy összevont fázis I-II-es vizsgálatokat végeznek. Fázis II-es szinten világszerte már akár több száz betegnek is biztosíthatják az új hatóanyagot. Sok esetben a kezdeti fázisban olyan betegeket vonnak be, akik számára betegségük előrehaladottsága miatt nincs már más orvosi alternatíva. Szigorú alapszabály ugyanis, hogy klinikai gyógyszervizsgálatba csak úgy vonható be valaki, ha vélhetően előnye származik a részvételből.
Az igazán kiterjedt klinikai vizsgálatnak a fázis III-as szint tekinthető, amikor már a hatóanyagról a korábbi tapasztalatok okán vélelmezni lehet a hatást. A III-as fázisban meg kell erősíteni az eredményeket, ki kell alakítani a leghatékonyabb ütemezési és adagolási módot. Fázis III-as vizsgálatokba világszerte akár már több ezer beteget is bevonnak. Ha a hatóanyag bizonyít, megindulhat a gyógyszerré minősítés folyamata, amelyet rendkívül szigorú kritériumok alapján központi gyógyszerügyi hatóság, Európában az Európai Gyógyszer Ügynökség (EMA) végez (Amerikában az FDA). Ha az EMA engedélyezi a gyógyszert, az az Európai Unió minden államában használható – a hozzáférés viszont nem automatikus, a finanszírozásról a társadalombiztosító dönt. (Amíg tart a klinikai vizsgálat, addig az állami gyógyszerkasszát nem terheli költség, mert azt a gyártó vagy forgalmazó állja.)
Már nem mint gyógyszerjelölttel, hanem mint törzskönyvezett gyógyszerrel folynak ezt követően tovább a fázis IV-es vizsgálatok. Értékelik a kórházi vagy ambuláns kezelések során szerzett tapasztalatokat, hogy azok alapján minél pontosabb legyen a betegeknél az adagolás, valamint hatékonyabb legyen a mellékhatások csökkentése.
